'첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하 첨생법) 이 지난 2월1일 국회 본회의를 통과했다.

첨생법은 지난 2020년 8월 시행되었지만, 중증 희귀 난치성 환자에게만 연구 목적으로 사용할 수 있었고, 치료비 청구도 어려웠다. 이러한 규제로 인하여 국내 수많은 환자가 일본 등으로 ‘원정 치료’를 떠나는 경우가 많았다. 첨단재생의료 임상연구만으로는 연구 자체가 실시되지 않거나, 기존 연구가 종료될 경우 해당 기술을 이용한 치료법이 계속 적용되지 못하는 한계로 인해 환자 수요에 충분히 대응하지 못하여 궁극적으로 환자의 치료받을 권리가 심하게 저해되었다.

이번 첨생법 개정안의 핵심은 임상 연구 규제 완화로 중증 희귀난치성 질환뿐 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해졌다는 부분과, 정식 식약처 허가를 받지 않더라도 임상 연구(연구자 주도 임상)를 통해 안전성과 유효성이 확인이 된다면 첨단재생의료 치료가 허용된다. 재생의료기관이 첨단재생의료 치료를 하기 위해서는 대통령령으로 정하는 바에 따라 치료에 관한 실시계획(첨단재생의료 치료계획)을 작성하여 심의위원회의 심의를 받아야 한다. 재생의료기관은 첨단재생의료 치료계획 적합 통보를 받은 날로부터 최대 5년간 첨단재생의료 치료를 제공할 수 있으며, 제공 기간이 종료된 후에도 첨단재생의료 치료를 제공하고자 하는 재생의료기관은 첨단재생의료 치료계획에 대해 다시 심의를 받아야 한다.

이로써 중증·희귀·난치 질환을 앓는 환자가 정식 식약처 의약품 허가를 받지 않고도, 안전성 유효성 등이 확인된 세포 치료제 등으로 치료를 받을 수 있는 길이 열려 더 이상 해외로 원정 치료를 떠나지 않게 될 수 있다.

이에 난치병 환자들과 재생의료기관, 바이오 업계 등의 기대감은 커지고 있다. 우선, 외국에서만 시행했던 재생치료를 외국에까지 가야만 했던 환자들에게는 큰 희소식이 되었다. 재생의료를 연구해온 의사들 특히 그동안 재생치료가 불가능해 치료를 할 수 없어서 안타까움이 많았던 의사들에게도 기대감이 크다. 외국 의학 저널에서만 볼 수 있었던 효과들을 직접 환자들을 치료를 하면서 재생 치료 기술들을 발전시킬 수 있기 때문이다. 바이오 업계들도 현재 개발 중인 치료제의 상업화 기간을 단축할 수 있을 것이란 기대가 크다. 임상에 필요한 시간이 줄어들고 상용화 절차가 간소화된다. 조건부 품목허가나 신속 심사제에 관한 규정도 명확해져 세포 치료제 등 다양한 바이오 의약품의 개발 일정이 앞당겨질 전망이다.

보건복지부는 본격 시행일(공포 후 1년이 경과 한 날)에 맞추어 현재 운영 중인 첨단재생의료 임상 연구 안전관리 체계를 정비하고 확대 개편해 시행 준비에 만전을 기할 계획이다.

▲  샹그리라의 바이오 치료제 제조과정

첨생법 개정안의 국회 통과에 따라 광주광역시・전라남도의 바이오 기업들도 많은 관심을 받고 있다. 재생의료기업에 관심이 많은 광주광역시는 지난해에 ‘네거티브 규제’(최소 규제)가 적용되는 글로벌 혁신특구에 지원을 했었다. 혁신특구에 채택되지 못하여 아쉬었으나 이번의 첨생법 개정으로 재생의료를 발전시킬 수 있는 가능성이 커졌다.

광주시에 본사를 둔 주식회사 샹그리라바이오는 국내와 일본에서 암을 치료하는 NKT세포 치료제와 줄기세포 치료제의 공급을 위한 준비에 박차를 가하고 있다. 작년 식품의약품안전처(식약처)로부터 임상 시료 공급뿐만이 아니라 첨단바이오의약품의 원료가 되는 인체 세포 등을 채취 및 처리・공급함으로써 위탁생산개발(CDMO, Contract Development & Manufacturing Organization) 사업에 필요한 모든 조건을 허가 받았다. 또한, 이번 해 1월 일본 후생 노동성 산하 PMDA(의약품・의료기기 종합기구)으로부터 「재생 의료 등의 안전성의 확보 등에 관한 법률」이 규정한 특정세포가공물 제조 인정에 관한 실사를 받았다. 정식으로 허가를 받게 되면 일본 의료기관에도 치료제를 공급할 예정이다.

전라남도 화순에 본사를 두고 2020년 기업공개(IPO) 후 5년 차에 접어든 박셀바이오는 면역세포 중 한 종류인 NK세포를 이용한 선도 후보물질 ‘Vax-NK’가 식품의약품안전처 조건부 허가를 받고, 세계 첫 동물 면역항암제 ‘박스루킨15’와 동물 면역기능보조제 ‘골드뮨’으로 매출을 확대해 나가며 사업 동력을 강화하겠다는 계획이다. 박셀바이오는 지난해 유상증자로 약 700억원을 확보해 한동안 임상개발에 집중할 수 있게 되었다.

화순전남대병원 첨단정밀의료 산업화지원센터내에 있는 주식회사 엑소피아도 혈액 엑소좀을 이용한 조기암진단 기술개발에 박차를 가하고 있고, ㈜샹그리라바이오와 협력하여 줄기세포 배양액으로부터 엑소좀을 분리하여 엑소좀을 이용한 다양한 치료제를 개발하는 노력에 정진하고 있다.

첨생법이 통과되면서 재생의료를 대표적으로 선도하고 있는 이지역 기업들에 대한 관심도 매우 커지고 있다. 지역민들의 암치료 등 난치병 치료에 새로운 재생치료 방법을 사용할 수 있는 가능성이 높아졌기 때문이다.